磁共振成像（MRI）显示，使用药物ALN-VSP治疗后，肝脏肿瘤中的血流量（图中红色）减少了。ALN-VSP阻止了癌细胞生成形成血管的蛋白质

去年4月，19位化疗无效的肝肿瘤患者接受了一种试验性药物。在首次给药的数周内，这种药物便发挥了作用，阻止了肿瘤生成它们生存所需的蛋白质。目前虽然只是初步的结果，但还是颇为鼓舞人心。这个药物只需稍稍再设计一下，就可能治疗数百种疾病，完成干细胞和基因治疗这些神奇疗法未能实现的伟业。

今年6月，美国生物技术公司阿尔尼拉姆（Alnylam）宣布，该公司的药物ALN-VSP能触发体内一种很少用到的防御机制，这种机制能使肿瘤基因沉默。通过触发这种机制，该药物在19位受试患者中切断了62%肝肿瘤的血流供应。传统药物是阻断产生疾病症状的蛋白质，而ALN-VSP则是采用RNA干扰（RNAi）治疗，在源头上阻止细胞生成这些蛋白质，这种方法对几乎所有疾病都有用。“想象一下家里厨房水漫金山的时候，”阿尔尼拉姆公司CEO、生物化学家约翰·马拉格诺（John Maraganore）说，”现有的药物只是被动地把水擦掉。 RNAi则是直接把水龙头关掉。”

还有另一种比喻：如果说DNA是合成蛋白质的图纸，那么RNA就是实施具体建设工作的承包商。 DNA上的基因转录成为mRNA，mRNA向细胞发出信号，生成蛋白质。1998年，科学家发现了RNAi，原生生物利用这种机制来检测和破坏病毒的双链RNA和所有病毒mRNA。哺乳动物的免疫系统让RNAi的抗病毒功能派不上用处了（尽管所有脊椎动物，包括人类，仍然用RNAi来调控mRNA的活动），但是研究人员发现将小段双链RNA引入细胞可能触发这种古老的机制，选择性停止特定蛋白质的生成。

这种能力使得RNAi具备了治疗许多疾病的潜能，包括肿瘤，很多情况下，这些疾病都是在异常细胞产生的普通蛋白质过多时出现的。理论上，操控RNAi来杀死蛋白质很简单。例如，ALN-VSP含有合成的双链RNA，可与编码以下两种蛋白质的肿瘤mRNA相配：VEGF，这种蛋白质由肿瘤过度生成，帮助新生血管的生长；KSP，启动快速细胞分裂。 研究人员将合成的RNA送入肝细胞内，人体的RNAi系统会杀死这种合成RNA及任何与其相配的肿瘤mRNA。将编码这些蛋白质（在肝内仅由肿瘤细胞生成）的mRNA敲除，肿瘤就会停止生长。

“我们可以用RNAi关闭20,000个基因中的任何一个。”美国杜克大学研究RNAi的分子生物学家布鲁斯·萨伦格（Bruce Sullenger）说，“存在的挑战是如何让药物到达目标细胞而不伤害其他细胞。”研究人员担心药物可能破坏健康细胞中的正常蛋白质生成，或者免疫系统会在药物到达目标前将其破坏。

阿尔尼拉姆公司克服了这两种困难，他们将药物用脂质膜包裹，脂质膜主要在肝脏被吸收。这样，医生就能让药物通过血流到达目标部位，而不用直接注射到肿瘤上，这样可以确保整个肝脏都能均匀地得到药物，从而改善了效果。

这种技术能攻击单个基因，因此即使有75%的肿瘤基因目前没有任何特效疗法，通过使用这种技术也能研发出针对性的药物来。这种技术也能用于其他疾病。阿尔尼拉姆已经将RNAi治疗试用于细胞培养中的高胆固醇状态和亨廷顿病；其他研究人员也在研究对付黄斑变性、肌营养不良和HIV的治疗方法。这种技术的潜能驱使几乎所有主要的医药公司都开始了RNAi项目。

美国加利福尼亚洲希望城国家医学中心的分子遗传学家约翰·罗西（John Rossi）说，由于这种方法非常简单，因此RNAi治疗可能在两年内上市。阿尔尼拉姆公司计划在ALN-VSP临床试验中再入选36位患者，并提高剂量，但是这些早期结果非常好，显示ALN-VSP可能成为首批上市的RNAi治疗药物之一。“我认为RNAi可以治疗任何疾病。”罗西说，”但即使它只对肝癌有效，那也很不错了。” 对于承受了化疗和放疗的副作用之苦却并无效果的肝癌患者，这种新药可以称得上是”灵丹妙药”了。